轉基因動物在科研方面用途廣泛。把目標基因導入動物模型，例如小鼠的受精卵之中，便可研究該基因的功能和調控機制。

常見的動物模型如小鼠（mice）、大鼠（rat）、斑馬魚（zebrafish）、豬（pig）等等。其中小鼠的應用最廣。

小鼠作為動物模型的優勢如下：

1. 繁殖週期短（約 \(2 - 3\) 個月），實驗可在較短的時間內完成；

2. 飼養成本相對較低；

3. 遺傳上與人類相似度高，人和小鼠共享 \(90 \%\) 以上的類似基因；

4. 生理狀況與人類非常相似。

轉基因動物被廣泛應用於科學研究。

1. 基因功能研究

把目標基因導入動物模型的受精卵之中，便可研究該基因的功能和調控機制。

2. 疾病模型研究

由於小鼠和人的基因高度相似，科學家可用小鼠作為疾病模型，研究許多疾病，特別是遺傳病的發病機理和治療方案。
豬的體重和人相近，可用於研究多種疾病，如心血管相關的疾病等。

3. 毒性測試

科學家研究轉基因動物，並利用轉基因動物進行藥品測試，試驗轉基因動物對新研發的藥品（例如藥物和疫苗）的反應。科學家能藉此檢測治療效果，並評估這些新藥品是否適合人類安全使用，以及有哪些潛在風險。

4. 轉基因器官

把人類的相關基因插入到模型動物中，以希望獲得“人化”器官，能發揮功能而不被人類免疫系統排斥。許多患者迫切等待器官移植，但器官供應非常有限。