基因治療通過導入治療性基因以治愈疾病（如遺傳病）。若新導入的基因或其產物，能抑制癌細胞或其他病原體的活動，則基因治療也可用於癌症和其他疾病的治療。
通過導入保護性基因，基因治療或可預防疾病。如心臟缺氧時，一種酶可保護心肌免受損傷，導入這種酶的基因，則可能使心臟病發作時的風險降低。
種系基因治療矯正生殖細胞的基因，消除人類種群中的缺陷基因。可使遺傳病，如囊性纖維症、帕金遜症、重症聯合免疫缺陷綜合症等消失。
基因治療通過載體導入治療性基因到患者體內，這個過程中有很多不可控的因素，可能會帶來嚴重後果：
病毒載體可能重拾致病能力；
病毒載體可能會引起嚴重的免疫反應；
載體可能把基因傳遞到非目標細胞。新的基因可能製造過量的蛋白質，或者在不恰當的時間或地方製造蛋白質，從而引起其他疾病；
治療性基因可能被插入到錯誤的地方，擾亂患者其他基因的表達，造成嚴重的後果；
體細胞基因治療需要重複進行，患者需要重複面對以上的潛在風險；
基因治療被濫用，如對未出生的嬰兒進行基因篩選，或選擇特定基因以創造完美嬰兒等。
