根據治療對象的不同，基因治療可分為體細胞基因治療和種系基因治療。

體細胞基因治療是指矯正白血細胞或肺細胞等體細胞的基因缺陷。由於治療性基因傳送到患者體細胞內，所以不會遺傳給下一代。目前所有人類基因治療試驗都是體細胞基因治療，如囊性纖維症的基因治療。

種系基因治療矯正配子或合子的基因缺陷。治療性基因會遺傳給後代。直至目前為止，種系基因治療都只在動物而非人類身上試驗。