遺傳病患者攜帶缺陷基因，這些缺陷基因不能產生功能性蛋白質。缺陷基因引致的遺傳病包括囊狀纖維症、鐮狀細胞性貧血、血友病和肌肉萎縮症等。
遺傳病患者帶有缺陷基因，不能產生功能性蛋白質。基因治療通過導入治療性基因，產生功能性蛋白質，以彌補缺陷基因的不足。有兩種方法可以導入治療性基因：體內基因治療和先體外後體內基因治療。
把治療性基因導入到載體內。載體可以是無害病毒，如腺病毒和逆轉錄病毒，或者脂質體。
把這些帶有治療性基因的載體，通過注射或者噴霧的方式導入患者體內。
把治療性基因導入到載體內。載體可以是無害病毒，如腺病毒和逆轉錄病毒，或者脂質體。
從患者體內取出目標細胞，如肝臟細胞或者骨髓細胞，進行體外培養。
通過載體，把治療性基因導入到這些培養的細胞中。
經過選擇和培養，把帶有治療性基因的細胞注射到患者體內。
