在醫療應用上，胚胎幹細胞和成年幹細胞各有利弊。胚胎幹細胞容易分離、培養、且可分化為多種細胞；但飽受倫理爭議、還可能引發免疫系統的排斥反應。另一方面，成年幹細胞，難於分離、培養、只可分化為有限細胞種類；卻沒有倫理爭議、免疫系統出現排斥反應的機會也較低。

誘導性多功能幹細胞（induced pluripotent stem cells, iPSCs）

\(2007\) 年，科學家成功將人類皮膚細胞誘導成非特化細胞，即誘導性多功能幹細胞。這些細胞的分裂能力非常強，且能分化為多種細胞，如神經細胞、心臟細胞和肝臟細胞。獲取這些細胞無需殺死胚胎，且可使用患者自身細胞以避免排斥反應。這些細胞兼具了胚胎幹細胞和成年幹細胞的優點，在醫療方面的應用將會非常廣泛。

幹細胞能不斷分裂，且能分化為不同的特化細胞，被用於治療退化性疾病或損傷。

幹細胞可治療的疾病：心臟病、糖尿病、帕金遜症、認知障礙症（老年癡呆症）、亨廷頓氏舞蹈病、脊髓損傷、肌肉損傷、類風濕性關節炎。

除了骨髓移植，目前大多數幹細胞治療都處於試驗階段，且相當昂貴。